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【案例匯總】重建免疫系統,治療免疫缺陷病,臍帶血發揮著越來越重要的作用

美國有個非常有名的“泡泡男孩”David Vetter,從呱呱墜地到12歲去世,一直被迫生活在一個特制的無菌塑料泡泡中。

 

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他是一個典型的嚴重聯合免疫缺陷病患者,因為沒有正常的免疫系統,只要接觸到任何病毒和細菌,無論是觸摸他人還是呼吸正常空氣,對他來說都存在著致命危險。

 

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他被禁錮在一個無菌無毒的塑料泡泡室中,醫院的窄窗是他感知外界的唯一工具。盡管防護如此周到,但當時落后的醫療條件,還是讓他因為沒有找到合適的骨髓配型而夭折。

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什么是免疫缺陷病?

 

免疫缺陷病是一組由于免疫系統發育不全或遭受損害所致的免疫功能缺陷引起的疾病,分為原發性和繼發性兩大類。

 

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原發性免疫缺陷病是先天某些基因的缺陷導致的免疫系統紊亂,目前發現的354種原發性免疫缺陷疾病種類包括了344種不同的基因缺陷,該病常發生在嬰幼兒時期,發病后會出現反復感染,嚴重威脅生命。

 

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隨著高通量測序在臨床的快速推廣應用,大數據和生物信息學的快速進步,原發性免疫缺陷病的檢出率明顯加快,近幾年不斷有新基因和新的疾病被發現和報道。

 

我國常見的原發性免疫缺陷病有:X連鎖無丙種球蛋白血癥、小兒X-連鎖高免疫球蛋白M血癥 、濕疹血小板減少伴免疫缺陷綜合征、慢性肉芽腫病、嚴重聯合免疫缺陷病、常見變異型免疫缺陷病等。

 

繼發性免疫缺陷病是后天環境因素導致的,如病毒感染、營養紊亂和某些疾病狀態引發,多見于成人。大家熟知的艾滋病(AIDS),又稱為“獲得性免疫缺陷綜合征”,就是感染人類免疫缺陷病毒(HIV)而引起的一種致死率很高的免疫缺陷病。

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臍帶血治療免疫缺陷病

 

造血干細胞移植是根治部分原發性免疫缺陷病的重要甚至惟一手段。

 

從2006年起,美國、日本、西班牙等國均有臍帶血造血干細胞移植治療原發性免疫缺陷病的報道。在我國,率先采用臍帶血治療免疫缺陷病的是復旦大學附屬兒童醫院。

 

2014年,該院進行5例臍帶血移植治療重癥聯合免疫缺陷病(SCID),所有患兒均植活,其中4例存活且免疫功能恢復正常,移植后致病基因檢測正常。

 

2015年,該院再次采用臍帶血移植治療極早發炎癥性腸病(VEO-IBD),4例患兒病情均獲得持續緩解,患兒基因檢測復查顯示基因恢復正常。

 

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復旦大學附屬兒科醫院副院長翟曉文指出,使用臍帶血移植治療兒童原發免疫缺陷病尤其是臍帶血移植在兒童重癥聯合免疫缺陷病有良好療效。“原發性免疫缺陷病的治療就是要進行免疫重建,因此,其治療方法中,臍帶血移植為首選。”

真實案例匯總

 

01

案例一

 

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濤濤(化名)混在孩子堆里看起來跟普通孩子沒什么兩樣,但是其實他一直遭受免疫缺陷高IgM血癥的折磨,身體各處反復感染。歷經長達三年的尋找,骨髓庫與臍血庫都沒有找到合適的配型。非常幸運的是,濤濤妹妹在出生時,在山東省臍血庫儲存了一份臍帶血,經過配型,妹妹的臍帶血與濤濤十個位點全相合。2019年5月23日下午,濤濤使用妹妹臍帶血進行移植,一份生命的種子順利的種植到了濤濤的身體內,生命之花再次綻放。

 

2020年5月濤濤移植已近1周年,如今的濤濤已經7歲啦!

 

--2019年7月,輸注兩個月后,濤濤順利出院

--2019年11月,移植后半年,濤濤恢復的很不錯,吃飯睡覺都沒有問題,胃口也非常好。

--2020年5月9日,7歲的濤濤移植已近1年,濤濤目前身體健康狀況非常好,血象穩定已達標。

 

02

案例二

 

 

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上海的樂樂出生6個月后,面部皮膚出疹且反復增多,蔓延至雙手臂。3歲頻繁出現呼吸道感染和中耳炎,7歲時做了兩次舌下腺囊腫切除術,8歲反復出現肺部感染,多次住院治療。直到2017年12月才通過基因檢測被確診為高IgE綜合征。復旦大學附屬兒科醫院為其確定了臍帶血造血干細胞移植治療方案,重建了樂樂的免疫系統。

 

03

案例三

 

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河南4歲男童小明昊出生后10個月因蚊蟲叮咬引發右手的皮膚感染和膿腫,經過反復的清創治療了半年才好。2周歲時因肺炎高燒不退而導致呼吸衰竭,從開封緊急輾轉來到北京求醫。到北京以后,通過基因檢測被確診為慢性肉芽腫病,后在復旦大學附屬兒科醫院接受臍帶血移植康復。

 

04

案例四

 

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▲哲哲的妹妹婷婷


四川達州的哲哲1歲多的時候,身上突然長出紫斑,很久都沒有消散,在重慶醫科大學附屬兒科醫院被確診為濕疹血小板減少伴免疫缺陷綜合征(WAS)。經過數年的治療,哲哲仍未痊愈,在醫生的建議下,哲哲父母生下了妹妹婷婷,采集她的臍帶血存入四川臍血庫。移植妹妹的臍帶血后,哲哲重獲新生。


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專家解讀

 

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最近,匹茲堡大學的研究人員使用臍帶血安全有效的治療了44個罕見遺傳病患兒,其中就包括了一系列免疫缺陷病。研究結果顯示,總體而言,臍帶血輸注后并發癥相對較輕,顯示出非常高的安全性、有效性或廣泛的適用性。

 

這是迄今為止同類研究中規模最大的研究,它創造了一種相對普遍的治療方法,為“一招”治療種類繁多的免疫缺陷病開辟了新途徑。

 

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錢曉文

復旦大學附屬兒科醫院 副主任醫師、血液科副主任

國家兒童醫學中心血液腫瘤專科聯盟委員、秘書

 

臍帶血的特點,首先它是實體干細胞,檢測檢索以及之后的啟用都是非常的方便與快捷,可以節省配型等待時間;第二,它的免疫原性低,移植物抗宿主病的發生風險很低,所以它的配型要求相對比較低,即使不是全相合也可以使用;第三,具有比較強的抗腫瘤活性,因此在治療惡性疾病時復發率比較低。同時,臍帶血造血干細胞移植能夠治療的疾病種類還在不斷增加。

 

因此,也呼吁有條件的家庭能夠選擇存儲臍帶血,不要浪費了這份一生一次的生命禮物。

 

目前,臍帶血造血干細胞移植已成為世界范圍內治療血液病和免疫系統疾病最有效的手段之一。臍帶血是造血干細胞的主要來源,具有來源豐富、獲取便捷、資源純凈、移植物抗宿主反應輕、治療費用低等優點。臍帶血造血干細胞移植也已被用于治療多種類型白血病、再生障礙性貧血、淋巴瘤、多發性骨髓瘤、原發性免疫缺陷病、地中海貧血等80多種疾病,在血液系統、免疫系統、消化系統、神經系統疾病以及再生醫學領域等被廣泛應用和研究。有條件的家庭能夠選擇存儲臍帶血。臍帶血的儲存不僅可以為孩子打造一個無憂無慮的成長環境,對全家人的健康同樣是一種毋庸置疑的保障。

 

文章部分內容來源于:成體干細胞國家地方實驗室


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