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臍帶血移植治療佩梅病
  美國杜克大學醫學中心著名臍帶血造血干細胞研究專家Kurtzberg J和她的研究團隊使用臍帶血移植的方法治療了兩個患有佩梅病(Pelizaeus-Merzbacher disease,PMD)的小男孩,這一治療結果公布在2014年10月的Pediatrics上。
 
  佩梅病是位于Xq22染色體上蛋白脂質蛋白1基因突變引起的一種罕見的X連鎖隱性遺傳腦白質營養不良。佩梅病特征性病理改變為神經髓鞘不能正常形成,具有可變的臨床表現和病程。癥狀的范圍從輕微運動障礙到進行性痙攣和神經衰退,患者壽命均較短,嚴重者僅能存活幾歲,甚至出生后即死亡。該病目前缺少有效的治療方法。
 
  這兩位患有佩梅病的男孩是第一個接受臍帶血移植作為治療干預以穩定病情惡化的患者。移植前對患者的評估顯示,與同齡人相比,兩位患者表現出顯著的運動障礙和認知功能遲滯,腦成像結果顯示患者有不同程度的髓鞘減少。兩位患者在接受清髓性化療后接受無關供者臍帶血輸注,均耐受良好,沒有發生嚴重的移植相關并發癥。
 
  在患兒分別接受臍帶血移植后的第7年和第1年,都觀察到緩慢的神經認知功能的改善,并且沒有任何跡象表明神經功能有所下降。影像學檢查結果顯示髓鞘穩定或改善。雖然無關供者臍帶血移植治療這兩例佩梅病患者的結果是令人鼓舞的,但仍有必要對他們進行長期的隨訪,從而更好的評估臍帶血移植對佩梅病自然病程的治療效果。
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